刘昌孝：全球生物医药研发“你追我赶”

         新冠病毒可谓是一种“集大成”的病毒，其传播能力强、传播途径广、隐蔽能力强、潜伏期长、致死率远远高于流感。新冠疫情是近百年最严重的公共危害事件，已造成了近亿人感染，数百万人死亡。它对世界经济政治带来巨大冲击，使全球陷入物质供应和医疗资源匮乏的局面。 新药上市数量创新高 2020年，全球共有125个批准上市的药物。其中，美国、中国、日本和印度获批上市的药物分别为61个、18个、15个、7个。虽然新冠疫情对全球各公司的药物研发进度产生了一定的影响，但美国批准药物上市的速度没有放缓。我国批准新药的数量紧跟其后，已经进入世界药物创新研发的第二梯队。 125个新药包括83个小分子治疗药（67%）和41个生物药（33%）。由于大分子生物药研发难度大、成药性低、成本高等原因，小分子药物仍是药物研发的“高地”；如果按照治疗领域划分，肿瘤药物仍处于领先地位（33个），其次是治疗类风湿性关节炎（10个）和新冠肺炎（8个）的药物；在剂型上，包括50个药物是注射剂、25个药物是片剂、21个药物是胶囊剂以及其他剂型29个。 从评审管理角度来看，44个药物归为特殊审批通道并获得“优先审评”资格，40个药物获得“孤儿药”资格认定，24个药物获得“快速通道”资格。 疫苗研发步伐加快 新冠疫苗的研制速度创造了医学史上的奇迹。从世界卫生组织（WHO）公布的统计结果来看，全球在研的新冠病毒疫苗有上百种，己有多个产品有条件批准上市，产品包括灭活疫苗、重组蛋白、病毒载体、mRNA等。这背后反映的不仅是政府、企业、卫生医疗机构、科研机构的紧密配合，更是坚实的平台技术在满足医药需求过程中的完美价值展现。 目前，已经有多款新冠疫苗有条件批准上市。但疫苗生产供给难度较大，远远不能满足接种疫苗人群的需要。 除中国外，到去年底，新冠疫苗接种比例最高的国家是以色列接种95万剂，占人口的10.5%；其次是英国接种了94.7万剂，占总人口的1.42%；美国已经接种了348万剂，占总人口的1.06%；俄罗斯接种44万剂，占人口的0.3%。德国接种16.5万剂，占人口的0.2%，其他国家接种均未超过10万剂。 通过现有的公开信息看，新冠病毒正在发生变异，最少有7种变异株在世界50多个国家或地区蔓延，而且这些毒株比以前的毒株传播力更强。这不仅会加重全球的卫生保健负担，还会对现有药物和疫苗有效性提出挑战。 1月15日， WHO指出，“从目前新冠病毒的传播以及更多变种病毒在流窜的情况来看，今年的疫情会比去年更严峻”。随着新的变异病毒不断增加，那么交叉传播必然会有更多变异病毒出现。虽说病毒变异是正常的生物进化现象，但其变异病毒传播率如果确有增强，将使疫情防控的难度加大，原来比较有效的防疫措施需要进行调整或进一步强化。 欧美新药获批享政策红利 2020年，欧洲药品管理局（EMA）批准总共有包含41个新活性成分的42个新药产品上市，其中孤儿药就有17个。这个数量与2019年批准的28个含新活性成分的产品相比有大幅增加，但略低于2018 年的45 个。 在这些产品中，值得注意是首款用于COVID-19的疫苗——辉瑞/BioNTech公司的Comirnaty以及吉利德公司的Veklury（瑞德西韦）用于治疗患有肺炎需要补充氧气的成人和感染新冠肺炎的青少年患者。 此外，还有3种基因治疗产品和一系列用于治疗各种癌症的新药获批，也有一些药品属于有条件上市以及“特殊情况”机制下获批的。 相比欧洲，美国食品药品监督管理局在2020年共批准了53个新药，其中有40个新药（75%）在美国率先获批。这主要得益于美国在新药审批的政策，比如快速审批通道、突破性疗法、优先审查、加速批准等。 此外，还有4个获批新药属于“老药新用”或“老药新批”。比如，我国1987年批准上市的抗疟新药青蒿琥酯，该药已于2003年被WHO列入国际药典第二版（第五部），而美国去年才批准上市。 不过，需要指出的是，大多数享受政策照顾的新药往往都有“附加条件”，属于有条件批准，需要上市后完善其临床有效性和安全性或其他研究。（作者系中国工程院院士，本报记者张思玮编辑整理）

本文由： 楚天法治杂志社编辑部整理发布，如需转载，请注明来源。

楚天法治杂志社编辑部

2021/03/16